Aprueba la FDA de Estados Unidos un fármaco que es esperanza real a las familias de niños con síndrome de Hunter
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) concedió la autorización acelerada a esta nueva terapia, tras dos décadas sin novedades.
Este hecho marca un hito en el abordaje de una afección que suele ser fatal antes de los 21 años. Para familias como la de Kim Stephens, cuya lucha se extiende desde el diagnóstico de su hijo Cole hace 13 años, la noticia representa un alivio tangible tras años de incertidumbre y sufrimiento.
Por primera vez en la historia del síndrome de Hunter —o mucopolisacaridosis tipo II, documentado en solo 500 casos en Estados Unidos y casi exclusivamente en varones— se aprueba un medicamento que logra atravesar la barrera hematoencefálica.
Avlayah, desarrollado por la biotecnológica estadounidense Denali Therapeutics, demostró en ensayos clínicos una reducción significativa en los niveles de un biomarcador clave.
Tras 24 semanas de tratamiento, el 93% de los participantes pediátricos alcanzó valores equiparables a los de personas sanas, una variable considerada fundamental por expertos involucrados en el estudio para frenar el deterioro neurológico, según indicó Joseph Muenzer, director del Muenzer MPS Research and Treatment Center en la Universidad de Carolina del Norte, a NBC News.
Primer fármaco en dos décadas que frena las complicaciones neurológicas
La aprobación de Avlayah marca el primer fármaco en dos décadas con impacto en el córtex cerebral. Hasta ahora, la terapia estándar —Elaprase, introducida en 2006— solo retrasaba el deterioro físico, sin efecto sobre la función cognitiva.
Con el nuevo medicamento, especialistas esperan detener síntomas similares a la demencia, aunque recalcan que no revertirá las pérdidas ya sufridas. Muenzer puntualizó a NBC News: “Si tratamos a un niño muy pequeño antes de que haya daño, ahora el potencial es casi ilimitado... No sabemos aún cómo evolucionarán, pero el pronóstico será radicalmente distinto”.
El síndrome de Hunter aparece en la infancia debido a la ausencia de una enzima necesaria para degradar ciertas moléculas, lo que genera acumulación de toxinas en órganos y, en muchos casos, daño cerebral irreversible. Antes de empezar a perder capacidades, Cole —el hijo de Stephens— leía y hablaba con fluidez.
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